为了找到针对这些患者的新疗法，波士顿大学医学院(BUSM)的研究人员开始使用CF患者的血细胞来制造患者特异性诱导多能干细胞(ipSCs)，并在实验室中生成肺上皮细胞。这些肺细胞具有功能，与患者的肺细胞高度相似。利用这些“培养皿中的肺细胞”，他们创造了一个新的平台，为那些目前没有任何治疗选择的患者发现有效的药物。

研究人员从12个不同的捐赠者身上提取了肺细胞，并测试了已批准的和实验性的CF药物。来自可治疗突变患者的细胞显示了预期的反应。从无法治疗的突变患者身上提取的细胞可以用一种安全的、非侵入性的方式来发现新的实验性疗法。

“这个模型系统可以用来为那些在没有治疗的情况下继续挣扎的CF患者确定新的治疗方法。更广泛地说，我们能够创造的功能性肺细胞有能力和潜力模拟各种肺部特异性疾病，包括哮喘、COpD、CF、原发性纤毛运动障碍以及病毒感染，”BUSM医学助理教授、首席作者Andrew Berical医学博士解释说。

这项工作为ipSCs衍生的肺细胞的使用打开了广阔的可能性之门。“要产生类似于实际肺细胞的细胞(最初从血液中提取)，这表明使用这些细胞作为安全的药物测试平台和潜在的治疗本身的可能性。例如，如果基因改变(如CFTR突变)可以(在实验室中)得到纠正，我们可能有一天能够制造基因编辑的肺细胞，并将它们植入患者体内，从而治愈他们的肺部疾病。”Berical补充说。研究人员希望，通过制造出与个体自身肺细胞在组成和功能上相似的肺细胞，他们可能有一天能够发现安全、有效、能改变生活的药物，用于那些在没有充分治疗的情况下继续挣扎的人。

Andrew Berical, Rhianna E. Lee, Junjie Lu, Mary Lou Beermann, Jake A. Le Suer, Aditya Mithal, Dylan Thomas, Nicole Ranallo, Megan peasley, Alex Stuffer, Katherine Bukis, Rebecca Seymour, Jan Harrington, Kevin Coote, Hillary Valley, Killian Hurley, paul McNally, Gustavo Mostoslavsky, John Mahoney, Scott H. Randell, Finn J. Hawkins. A multimodal ipSC platform for cystic fibrosis drug testing. Nature Communications, 2022; 13 (1)