西奈山的研究人员首次发现了预测对一种血癌的重要新疗法有良好反应的基因,这种疗法可能对一些患者产生严重的副作用。

selinexor是治疗血癌多发性骨髓瘤的许多突破性疗法的一部分,但根据JCO精准肿瘤学杂志6月发表的一项研究,到目前为止,将其用于受益最多的患者的能力仍然难以捉摸。

西奈山的科学家们对接受selinexor治疗的多发性骨髓瘤患者的RNA进行了测序,并确定了在有积极反应的患者中被激活的三个基因的签名。他们在一组独立的患者中验证了该签名,这些患者参加了一项国际临床试验,该试验导致美国食品和药物管理局(FDA)批准该药物。

西奈山蒂施癌症研究所肿瘤学助理教授、伊坎医学院遗传学和基因组科学助理教授Alessandro Lagana博士是该研究的资深作者之一,他说:“这个特征具有重要的临床意义,因为它可以识别出哪些患者最有可能从选择性治疗中受益,尤其是在早期治疗中。”

该研究的另一位资深作者,西奈山Tisch癌症研究所骨髓瘤转化研究主任Samir parekh博士补充说:“我们的发现为改善患者选择靶向药物提供了基础,使用小的基因小组来指导这些药物在现实场景中的精确应用,包括CAR-T后的复发,骨髓瘤的一个日益重要的临床挑战。”

Selinexor已被证明对其他fda批准的治疗多发性骨髓瘤失败的患者有帮助。然而,大多数服用该药的患者都出现了副作用,有时甚至是严重的,因此,鉴别哪些患者会有积极的反应是很重要的,并有可能将该药的使用扩大到其他疗法没有失败的患者。

西奈山大学的研究人员通过对大约100名接受药物治疗的多发性骨髓瘤患者的肿瘤进行测序,确定了WNT10A、DUSp1和ETV7这三个基因。他们还在对selinexor反应良好的脑癌胶质母细胞瘤患者身上发现了三种基因签名。

作为这项研究的结果,西奈山已经开始进一步研究该特征的测试,以确定哪些患者可能受益于selinexor,这些患者符合使用该药物的条件,以及哪些患者将参与即将启动的精准医疗临床试验。