在体内检测和靶向β细胞的能力可以极大地改善糖尿病的研究和治疗方法。然而，缺乏特异性的探针仍然阻碍了人类β细胞群的精确表征和临床环境中的治疗交付。

最近的研究已经设计出针对胰腺细胞的RNA分子，为靶向治疗创造了新的机会，鼓励细胞增殖或局部抑制免疫而不引起全身副作用。适当的治疗有望逆转糖尿病，抛弃胰岛素依赖。

迈阿密大学米勒医学院(University of Miami Miller School of Medicine)的研究人员改造了RNA分子，使其成为人类胰腺β细胞的家，这种细胞产生胰岛素，在1型和2型糖尿病患者体内被破坏。

这种有针对性的方法可以帮助研究人员研究这些疾病是如何发展的，并提供新的治疗方法。这项研究发表在4月5日的《自然通讯》上。

副教授paolo Serafini博士是这篇论文的主要作者，他说:“我们已经创造了一种工具，可以专门向人类β细胞输送药剂。这给了我们新的能力。我们可以使用pET或CT扫描来计数细胞，通过测量疾病进展，我们可以直接对细胞进行治疗，而不会对身体其他部位造成副作用。”

1型糖尿病是由针对胰腺细胞的自身免疫反应引起的。随着时间的推移，免疫系统会破坏这些关键的胰岛素生产细胞，身体就不能再控制血糖水平，导致严重的血管和器官损伤。虽然补充胰岛素是一种有效的治疗方法，但它并不能治愈。

2型糖尿病的进展情况不同。细胞产生了胰岛素抵抗，这意味着细胞必须更努力地工作以产生更多的激素。最终，细胞因过度劳累而死亡，再次导致葡萄糖代谢失调。

研究这些疾病的研究人员从来没有能够很好地统计出在任何特定时刻胰腺中有多少活的细胞。他们依靠血糖水平等替代指标，而这些指标只能提供有关这些疾病如何演变的有限信息。

科学家们试图开发的治疗方法经常受到与系统治疗相关的毒性和其他副作用的阻碍——他们想要一个可以直接向细胞提供治疗的系统。

Serafini博士说:“如果我们用非靶向药物来治疗患者，这些药物会促进细胞增殖，影响许多其他组织，并可能导致癌症。类似地，如果我们试图保护β细胞免受自身免疫反应的影响，非靶向治疗将导致系统免疫抑制，使患者容易受到病原体的伤害，再次导致癌症。”

Serafini博士和同事们通过创造两种不同的RNA适配体解决了这些问题。反过来，科学家可以附加额外的分子来照亮β细胞(用于成像)或治疗疾病。

这将给科学家提供新的机会，以创造靶向疗法，鼓励细胞增殖或抑制局部免疫，而不引起全身副作用。此外，精确测量细胞质量的能力将改善未来的研究。

Serafini博士说:“进行临床试验将更便宜、更容易，因为我们将能够实时看到beta细胞中实际发生了什么。在过去，我们必须测量葡萄糖或胰岛素来推断胰腺的情况。现在，我们可以看到它了。”

研究人员已经开始测试潜在的治疗方案。他们正在与WiNK治疗公司和青少年糖尿病研究基金会(JDRF)合作进行临床前研究，希望在未来几年将这些方法推进到人体试验中。

Serafini博士说:“我们正在与JDRF合作进行后续研究，以阻止自身免疫反应并鼓励细胞增殖。从理论上讲，通过适当的治疗，我们可以增加细胞的数量来逆转糖尿病，同时保护细胞免受自身免疫的影响，这样人们就不再需要胰岛素了。”


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