中国苏州和美国马里兰州罗克维尔市2022年3月22日 /美通社/ -- 致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物的领先的生物医药企业 -- 亚盛医药（6855.HK）今日宣布，公司在研原创新药MDM2-p53抑制剂ApG-115（alrizomadlin）获得美国食品和药品监督管理局（FDA）授予的儿童罕见病资格认证（Rare pediatric Disease，RpD），用于治疗神经母细胞瘤。至此，ApG-115已获得FDA授予的六项孤儿药资格认证（ODD）、两项RpD。

2012年开始实施的FDA安全和创新法案(FDASIA) 确立了RpD计划以及与其相关的优先审评券（priority Review Voucher ，pRV）制度，旨在鼓励针对治疗儿童罕见病的创新疗法的开发。FDASIA对儿童罕见病的定义包括：指主要影响从出生到18岁年龄段间的个体，包括新生儿、婴儿、儿童及青少年，同时是罕见病（在美国受影响人群不超过20万）。有资格获得pRV，是通过RpD认定最为突出的优势。申办方可以通过兑换pRV以加速其他产品的后续NDA或BLA的审评；也可以将pRV出售给其他申办方使用。市场数据显示，pRV的售价可能高达数亿美元。

神经母细胞瘤是一种起源于外周交感神经系统的胚胎肿瘤。该疾病是儿童最常见的颅外实体瘤，也是儿童第三常见的癌症【1】。美国癌症协会（ACS）公布的数据显示，美国每年新增约700至800例神经母细胞瘤患者，其发病率近年来一致维持在这个水平。由于其侵袭性和转移的高风险，神经母细胞瘤占儿童癌症死亡总数的15%【2】。神经母细胞瘤大多在婴儿期诊断，41%的患者在出生前3个月确诊，大多数患者在5岁时确诊，中位年龄约为18个月【3】。

同时，神经母细胞瘤是一种高危的疾病，严重威胁着儿童患者的生命。诊断为低风险疾病的患者预后良好。然而，高危疾病患者可能难以治愈，这些患者中有很大比例出现疾病复发。尽管进行了高强度的多模式治疗，但高危疾病患者的无病生存期（EFS）低于50%，预后较差。复发或难治性神经母细胞瘤极其难以治愈，而且对于这些患者没有标准的治疗方法。

ApG-115是亚盛医药自主研发的一种口服、高选择性的MDM2-p53抑制剂，对MDM2具有高度结合亲和力，通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53肿瘤抑制活性。目前，ApG-115已经在体外和体内神经母细胞瘤模型中证明了单药治疗的抗肿瘤活性，该作用机制的明确为该药物治疗神经母细胞瘤的临床探索提供了良好的基础。

亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“RpD计划致力于在ODD提供的激励之外，为此类产品申办方提供获得FDA审批的额外激励举措，从而促进儿童罕见病领域的新药研发进展。ApG-115是亚盛医药细胞凋亡产品管线的重要在研品种，美国FDA已接连授予该品种六项ODD、一项快速通道资格（FTD）以及两项RpD，充分证明该药物的临床潜力。此次又获RpD，也意味着我们有资格获得pRV，将有利于加强我们与FDA的沟通和合作，加快推进ApG-115在该治疗领域的临床试验的进度。我们将继续加速推进临床开发，为儿童神经母细胞瘤患者提供更多治疗选择。”

参考资料

1.American Cancer Society. Cancer Facts & Figures 2014. Atlanta, Ga: American Cancer2.Ward E, DeSantis C, et al. Childhood and adolescent cancer statistics, 2014. CA Cancer J Clin. Mar-Apr 2014;64(2):83-103.3.Shohet J, Foster J. Neuroblastoma. BMJ. 2017 May 3;357:j1863.

关于亚盛医药

亚盛医药是一家立足中国、面向全球的生物医药企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。2019年10月28日，亚盛医药在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK。

亚盛医药拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台，处于细胞凋亡通路新药研发的全球最前沿。公司已建立拥有8个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线，包括抑制Bcl-2、IAp 或MDM2-p53 等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等，为全球唯一在细胞凋亡通路关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前公司正在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展50多项I/II期临床试验。用于治疗耐药性慢性髓细胞白血病的核心品种奥雷巴替尼（商品名：耐立克）曾获中国国家药品监督管理局新药审评中心（CDE）纳入优先审评和突破性治疗品种，并已在中国获批，是公司的首个上市品种。该品种还获得了美国FDA快速通道资格、孤儿药资格认定、以及欧盟孤儿药资格认定。截至目前，公司共有4个在研新药获得15项FDA和1项欧盟孤儿药资格认定，2项FDA快速通道资格以及2项FDA儿童罕见病资格认证。公司先后承担多项国家科技重大专项，其中“重大新药创制”专项5项，包括1项“企业创新药物孵化基地”及4项“创新药物研发”，另外承担“重大传染病防治”专项1项。

凭借强大的研发能力，亚盛医药已在全球范围内进行知识产权布局，并与UNITY、MD Anderson、梅奥医学中心和Dana-Farber癌症研究所、默沙东、阿斯利康、辉瑞等领先的生物技术及医药公司、学术机构达成全球合作关系。公司已建立一支具有丰富的原创新药研发与临床开发经验的国际化人才团队，同时，公司正在高标准打造后期的商业化生产及市场营销团队。亚盛医药将不断提高研发能力，加速推进公司产品管线的临床开发进度，真正践行“解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求”的使命，以造福更多患者。

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