基因疗法治疗亨廷顿氏病
图片:该领域的第一本同行评审期刊，提供了对人类基因治疗关键支柱的全方位访问:研究、方法和临床应用。
以亨廷顿突变基因(HTT)的信使RNA (mRNA)为靶点的基因治疗可以在单次给药后提供长期的治疗效果。一种腺相关病毒(AAV)基因治疗包含主要人工microRNA (pri-amiRNA)靶向HTT mRNA在同行评审期刊《人类基因治疗》中描述。点击此处阅读本文。
人类基因疗法主编特伦斯·r·弗洛特医学博士说:“治疗常染色体显性遗传大脑疾病的挑战非常艰巨，而Voyager Therapeutics公司的这项开创性努力，为亨廷顿氏病这类最悲惨的诊断之一的患者提供了新希望。”
Voyager Therapeutics的Dinah Sah博士和合著者进行了一个系统的比较，在多个体外和体内系统中，包括小鼠和非人类灵长类动物中，许多aaf -pri-amiRNA的加工过程。
研究人员选择了一种优化的pri-amiRNA“用于AAV基因治疗，显示出高效和精确的pri-amiRNA处理，以及有效的HTT降低药理活性和亨廷顿病体内治疗的一般耐受性。”
《人类基因治疗》是欧洲基因和细胞治疗学会和其他八个国际基因治疗学会的官方期刊，是该领域的第一个同行评审的期刊，提供了对人类基因治疗的关键支柱:研究、方法和临床应用的全方位访问。本刊由总编辑Terence R. Flotte、医学博士、Celia和Isaac Haidak医学教育教授、麻省大学医学院院长、教务长和执行副校长领导，并由一个备受尊敬的国际编辑委员会领导。“人类基因疗法”在印刷品和网上都有。完整的目录和样本问题可在人类基因治疗网站上找到。
原文标题：
Efficient and precise processing of the Optimized primary Artificial MicroRNA in a Huntingtin-Lowering Adeno-Associated Viral Gene Therapy In Vitro and in Mice and Nonhuman primates
