本周在阿姆斯特丹举行的欧洲血液学协会大会上，UConn医学院的研究人员报告说，一种用于治疗镰状细胞病的研究药物在临床试验中显示出早期的影响，可以影响患者的生物标志物。

对于影响血液循环的罕见，疼痛的红细胞疾病，临床前实验室数据已经阐明了实验药物IMR-687用于减少红细胞淤血和血管阻塞的潜力。这种药物被证明可以减少导致镰状细胞病的衰弱性疼痛，器官损伤和患者的早期死亡的两个主要罪魁祸首 - 平均预期寿命为40岁。这就是为什么该药被授予美国孤儿药指定，美国罕见的儿科指定和食品和药物管理局(FDA)的快速通道指定。

在其目前的临床试验中经过13周的测试后，在患有镰状细胞病的成年患者中口服给药的每日一次的磷酸二酯酶9(pDE9)抑制剂表现出耐受性和影响红细胞和白细胞生物标志物的能力。临床试验的首席研究员，康涅狄格大学医学院医学副教授，康涅狄格健康新英格兰镰状细胞研究所所长Biree Andemariam博士说。

“这些最初的2a期数据证明了IMR-687可能显着影响与这种严重疾病病理相关的关键生物标志物，”她说。生物标志物是生物学状况的可测量指标，通常被评估以检查正常的生物过程，致病过程或对治疗性干预的药理学反应。

该临床试验正在评估两组患有镰状细胞病的患者每日一次，每次一次，持续16至24周的IMR-687升级剂量的安全性，耐受性，药代动力学和药效学。

患者群体包括那些接受目前标准治疗剂量羟基脲的药物 - 一种有助于减少镰状细胞患者疼痛发作频率的药物 - 以及那些不患羟基脲的药物。他们还分析了他们的白细胞和红细胞标记物以及生活质量。

在13周时，F细胞的百分比已经显着增加，包含胎儿血红蛋白(HbF)的红细胞通常在总HbF上升之前。此外，绝对网织红细胞计数和网织红细胞的百分比，人体骨髓产生的未成熟红细胞以及改善疼痛的趋势也相应减少。

临床试验研究还发现，患者的白细胞计数没有临床显着变化，也没有中性粒细胞减少的证据，即帮助抵抗感染所需的白细胞水平降低。

“临时阶段2a数据反映的趋势可能表明这些重要措施在镰状细胞病中有意义的临床转化，”Andemariam补充说。

Imara Inc.是该药物的制造商和临床试验的赞助商，是一家临床阶段的生物制药公司，开发镰状细胞病和其他遗传性血液病的新疗法。

Imara的首席执行官Rahul D. Ballal说：“我们对这项临时阶段2a分析感到鼓舞，这种分析强化了我们对IMR-687作为单次口服，每日一次治疗的潜力的信念。”“IMR-687独特地针对该疾病的红细胞和白细胞方面，我们正在努力通过临床开发迅速推进这种新疗法，目标是将其提供给需要创新治疗选择的SCD患者。 “