Sarepta Therapeutics首席执行官Douglas Ingram告诉CNBC,需要更多的测试来开发基因疗法来治疗罕见的遗传性疾病。

周二,医学研究和药物开发公司发布了关于Duchenne肌营养不良症(DMD)患者实验性治疗的数据。

“这是初步结果,”英格拉姆周二在“关闭贝尔”中说道。“我们需要小心。”

成功的初步审判使Sarepta Therapeutics的股票飙升,并为进一步测试打开了大门。

英格拉姆说,最初的测试只针对三个月内的三个孩子,“可能具有变革性”,但他承认需要做更多的研究。

“我们需要治疗更多的孩子,”他说。“我们将治疗12个孩子,而不是12个安慰剂孩子。我们需要观察他们一段时间,也许是一年。”

“但我们不想等那么久,”他说。“因为我们推迟的每一天,这些孩子都受到了损害。几十年来,人们一直试图找到解决方案。”

缺乏肌营养不良蛋白,一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质,导致疾病并导致肌肉退化和虚弱。它主要影响男孩。根据美国疾病控制和预防中心的数据,每10万人中约有16人患有这种疾病。

英格拉姆说,患有这种疾病的人通常在11岁左右需要轮椅,其预期寿命为20至25岁。

“这些孩子每次移动时都会受到肌肉损伤,”他说。

在受损的肌肉中,酶肌酸激酶可以泄漏到血液中。大量的酶可以表明Duchenne肌营养不良症。

在初步测试中,给予患者基因疗法,其作为肌营养不良蛋白的替代物。

试验结果显示,使用该公司的药物治疗后,肌酸激酶水平平均下降近90%。

在宣布试验结果后,该公司的股价周二飙升超过50%。Sarepta Therapeutics的股票周二收涨逾36%。

英格拉姆没有评论药物的潜在价格。他说如果更大的测试结果也是积极的,那么该公司可以寻求FDA的批准。

“我们最终的目标是为所有患者提供这种疗法,”英格拉姆说。“这意味着我们必须完成临床试验。”