第一例糖尿病患者接受干细胞注射后成功再生了胰岛素

1922年，班廷等人发现并纯化了胰岛素，并成功地将其应用于糖尿病的治疗。这一发现挽救了数千名糖尿病患者，特别是1型糖尿病患者。

世界上第一个接受胰岛素治疗的糖尿病患者伊丽莎白·休斯的治疗前(左)和治疗后(右)

然而，对于1型糖尿病患者来说，只能通过胰岛素治疗来维持，而导致疾病的根本问题——胰岛细胞自身无法产生胰岛素，没有其他方法可以解决。

2021年10月18日，Vertex制药宣布严重的1型糖尿病患者取得了“稳定恢复胰岛细胞功能”收到完全分化后胰岛细胞替代疗法源自其干细胞称为VX- 880”这些恢复胰岛细胞可以让病人调节胰岛素,甚至产生胰岛素降低了91%的每日胰岛素摄入量，并显著改善了血糖控制。

1型糖尿病是一种代谢紊乱综合征。这种疾病主要是由免疫介导的胰腺β细胞破坏引起的，必须用胰岛素治疗。因此，1型糖尿病也被称为胰岛素依赖型糖尿病。1型糖尿病患者经常会出现严重的并发症，如肾病/肾功能衰竭、眼疾、心脏病、中风、神经损伤，甚至危及生命。

此外，由于患者必须进行胰岛素注射治疗，经常发生胰岛素注射引起的低血糖。严重的低血糖会导致意识丧失、昏迷、癫痫发作，甚至可能致命。

随着时间的推移，患者对低血糖的意识可能会受损，这意味着他们不再能察觉到低血糖事件的早期迹象，而低血糖事件可能会危及生命。

该患者被诊断为1型糖尿病已有40年，从那时起一直依赖胰岛素治疗。在接受VX-880治疗的前一年，他发生了5次危及生命的低血糖事件。在2期临床试验期间，他接受了单次肝门静脉输注一半的目标剂量的VX-880和免疫抑制治疗。

经过治疗，患者胰岛细胞功能“稳定恢复”。这些恢复的胰岛细胞可以让病人调节胰岛素，甚至自己产生胰岛素。每日胰岛素使用量减少91%，血糖控制明显改善。

该疗法的安全性与典型的免疫抑制疗法相似，且未见与治疗相关的严重副作用报道。

虽然只有一个患者成功的案例，但这仍然足以证明这种疗法的可行性，这可能是一种“改变游戏规则的方法”。虽然说治愈还为时过早,这些结果足以支持疗法的临床试验的延续,也为细胞疗法的发展铺平道路,从此不需要免疫抑制。

VX-880是一种干细胞衍生的胰岛细胞替代疗法。Vertex制药在2019年9月以9.5亿美元收购Semma Therapeutics后收购了该疗法。

该疗法旨在通过向患者提供来自供体干细胞的胰岛细胞来生产胰岛素，从而取代胰岛素注射治疗和长期护理，从而恢复机体调节血糖的能力。

据了解，Vertex制药公司正在开发一种不需要对患者进行免疫抑制的胰岛细胞封装疗法，并计划于2022年向FDA提交临床试验申请。

（网络资源，仅供参考）