《eLife》新型体外骨髓模型

一种新的微型人体骨髓3D模型今天发表在开放获取的eLife杂志上。

该模型可以帮助临床医生预测哪些患者将受益于血小板疾病的新疗法，比如遗传性血小板减少症(一组抑制血小板生成的家族性疾病)。它还可以使这些疾病的进一步研究成为可能，并为科学家提供测试实验性治疗的新工具。

血小板是血液凝结和止血所必需的细胞。血小板过少会导致手术后或受伤后的内出血或严重出血，这通常用导致凝血的疗法来治疗。最近的研究表明，一种名为Eltromopag的药物能增加血小板的生成，但并不是所有患者都能从中受益。第一作者、意大利帕维亚大学分子医学系研究助理教授Christian Di Buduo说:“患有相同血小板疾病的患者对Eltrombopag的治疗可能有不同的反应。”

为了帮助确定哪些患者可能从该药物中受益，Di Buduo和他的同事们开发了一个迷你3D人类骨髓模型，它结合了丝蛋白支架和患者来源的细胞培养，以重建产生血小板的人类骨髓环境。Di Buduo解释说:“与以前的模型相比，这个设备是一个显著的改进，只需要非常小的血液样本就可以重新生成血小板。”

然后，研究小组将Eltrombopag添加到一名血小板疾病患者的血液样本中，测试了该药物治疗后的效果。他们的结果显示，模型中产生的血小板数量与每位患者对Eltromopag治疗的反应相符。从该模型中收集到的血小板数量的增加与治疗后患者血液中血小板数量的增加相当。

作者说，通过帮助临床医生为患者匹配最好的治疗方法，该模型最终可能导致血小板疾病的个性化治疗。

该研究的资深作者Alessandra Balduini总结道:“这个易于复制的系统也可能帮助科学家更好地了解这些疾病中出现了什么问题以及治疗是如何起作用的，同时也为他们提供了测试新药的新工具，这些新药可能会在未来带来更好的治疗方法。”

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