第一种可以减缓阿尔茨海默病患者衰退速度的药物已经被发现。这种名为 lecanemab 的实验性药物是一种抗体,靶向与这种夺心病有关的淀粉样蛋白的毒性团块。虽然这些结果值得庆祝,但其安全性和推广仍存在重大问题。

3 期 lecanemab 药物试验(人体试验的最后阶段)的全部结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。该试验表明,接受该药物治疗的患者在接受 18 个月的治疗后,疾病进展比接受安慰剂的患者慢 27%。

总的来说,这是个好消息。第一次,我们有一种潜在的治疗方法,它对阿尔茨海默病的症状和潜在病理都有明显的影响。这些结果是寻找这种破坏性疾病治疗方法的突破,并有力地表明可以改变疾病的病程。

但结果为阿尔茨海默氏症患者描绘了一幅喜忧参半的画面。一方面,这是第一种被证明对减缓疾病进展有任何作用的药物。另一方面,表面上的影响微乎其微,风险也不小。

大约 1,800 名早期阿尔茨海默氏症患者参加了这项全球试验。参与者被随机分配每两周静脉注射一次 lecanemab 或安慰剂。该研究是“双盲”的,这意味着参与者和研究人员在试验结束之前都不知道谁接受了实验药物,谁接受了安慰剂。

在整个研究过程中,使用临床痴呆评定量表跟踪参与者的疾病进展,该量表对患者的认知和独立生活能力进行评分。还对参与者的大脑进行了扫描,寻找通常与阿尔茨海默病相关的两种蛋白质:淀粉样蛋白和 tau 蛋白。

在 18 个月的研究中,两组的阿尔茨海默氏症评分均有所恶化,但接受 lecanemab 的患者下降速度较慢。此外,放缓的幅度虽然在统计上显着(不太可能是偶然的)但很小——在 18 分制中减少了 0.45。

一些专家担心这种影响可能没有临床意义。伦敦大学学院老年精神病学教授罗伯霍华德在给科学媒体中心的一份声明中说,“报告的结果,包括主要结果,都没有达到公认的改善水平,无法构成具有临床意义的治疗效果”。