并非每天都有亿万富翁Shark Tank投资者通过Twitter向您发送直接消息。

因此,当Mark Cuban在2017年8月向生物技术企业家Ethan perlstein发出消息,询问他的演讲套牌时,perlstein不知所措。

“我记得向妻子展示并说'这是个笑话吗?'”年轻的南旧金山生物技术公司perlara的首席执行官佩尔斯坦告诉CNBC。“那太过分了。”

Twitter的交易导致古巴的基金Radical Investments去年在perlara的740万美元融资中投入25万美元。

现在,古巴再次投资,在perlstein的一个项目中称“perlQuest”为一种名为Leigh综合征的极为罕见的疾病寻找治疗方法。神经系统疾病通常在婴儿中发现,并且通常在两到三年内引起呼吸衰竭和死亡。

“潜在地拯救生命对我很有吸引力,”古巴在一封电子邮件中告诉CNBC。他拒绝提供这笔投资的规模,但perlstein表示,一个典型的计划需要250,000美元到750,000美元的资金。“根据定义,罕见/孤儿疾病会对受影响的家庭造成灾难性后果,”他说。

古巴和佩尔斯坦去年在Twitter关于药物定价的辩论中聚集在一起,古巴通过电子邮件说他计划进行更多此类投资。

perlara称自己是一家公益公司,一家营利性公司,在公司目标中为社会做出贡献。对于perlstein来说,这意味着以更直接的方式将患者纳入公司,并采用不同的方法来定位潜在的药物。

他解释说:“我们将整个品牌放在想要降低药品定价上。”

perlara仍然远离药物定价:它计划明年开始人体测试其前两个项目,NGLY1缺陷和pMM2-CDG,这两种都是非常罕见的遗传疾病。全世界仅有大约800人使用后者。

它的目标是通过“perlQuests”来解决这两个问题,perlara建立的系统与希望投资研究的家庭或患者团体合作。

“现在我们生活在这样一个世界,在这个世界里,如果你只是筹集几百万美元进行基因治疗就会被告知,那就是你的灵丹妙药,”perlstein说,指的是提供基因健康副本的技术来弥补导致疾病的人。

perlara的目标是通过在蠕虫,苍蝇,酵母或鱼类中创建疾病模型,以更低的成本找到更多的近期解决方案,然后筛选现有的化合物,看看是否有治疗活动。

“以十分之一的成本,我们正在建立动物模型并寻找重新利用的机会,”perlstein解释说。

那么,目标不一定是治愈方法,而是一种可以帮助治疗疾病的疗法,可以用来治疗疾病。

这是古巴投资开发Leigh综合征治疗的重点,Leigh综合征是一种严重的神经系统疾病,可由75种不同基因中的一种基因突变引起。

古巴在perlara的一份声明中说:“受稀有疾病影响的家庭已准备好迁徙山区,但他们缺乏这样做的财政资源。”他通过电子邮件表示,他确实期望获得投资回报,“但我们并不希望最大化投资回报率。我们希望最大限度地提高健康和保健水平。”

他指出,该疾病的成功治疗也可能对“衰老,运动医学,创伤性脑损伤,神经退行性疾病和其他适应症”产生影响。

至于药品定价?古巴仍然对此感兴趣,承诺“大幅降低我们投资的所有孤儿药的定价。”

他说,到目前为止,perlara是他在药物发现或开发方面的唯一投资。

他更广泛地看待这个行业的定价行为是直截了当的:“毒品的价格,”他说,“太高了。”