干细胞治疗先天性心脏病的多中心研究

最近，美国密歇根大学健康中心的Mott儿童医院宣布启动对患有单心室心脏病的婴儿的干细胞治疗。这是一项多中心研究重点是患有左心发育不良综合症的儿童。该机构拥有美国最大的先天性心脏病项目，是最早开始将干细胞治疗应用于单心室心脏病婴儿的研究场所之一。

这项多中心随机试验由包括Mott儿童医院在内的四家临床医院联合进行，由迈阿密大学和芝加哥Lurie儿童医院领导。受试者随机分为干细胞组和对照组。干细胞治疗组采用自体干细胞注射治疗，对照组采用常规手术治疗。最后，对接受干细胞治疗和未接受干细胞治疗的患者的结果进行了比较。

这些干细胞是在孩子出生后的第一次心脏手术中提取的。在孩子4到6个月后的第二次修复手术中，儿科心脏外科医生将干细胞注入孩子的心脏。所有儿童将接受至少一年的血液检查、超声心动图和磁共振成像随访，以评估干细胞治疗的安全性和有效性。

左心发育不良综合征是最复杂的先天性心脏病形式之一，发生在大约9%的先天性心脏缺陷的儿童。手术是目前治疗这种复杂的先天性心脏病的唯一方法，但随着时间的推移，患者会发展为无法预防和治疗的心力衰竭。

此时，对这些孩子来说，唯一可行的方法就是心脏移植。然而，心脏移植受到供体来源、免疫排斥、费用等问题的限制。患有这种疾病的婴儿在出生后一年内的死亡率高达25-35%。一项[2]研究表明，在6岁时，患有最复杂的先天性心脏病的儿童的行为、功能和生活质量比没有心脏病的同龄人更差。因此，迫切需要开发新的治疗方法来治疗这种复杂的先天性心脏病。

干细胞被认为可以释放愈合蛋白，刺激心脏修复有缺陷的心肌，防止心脏功能恶化，并在心脏发育期间加强正常工作的右心室。

该医院心脏外科主任、先天性心脏中心联合主任Richard Ohyi博士说:“研究表明，干细胞疗法可能有潜力加强和改善没有其他治疗选择的儿童的心脏功能。我们希望这项研究可以为干细胞再生医学治疗儿童先天性心脏病提供更多的证据。”

复杂的先天性心脏病目前很难治疗，传统的手术治疗效果不佳。目前，以干细胞为主导的再生医学疗法正在应用于先天性心脏病的治疗。

目前，上述Mott儿童医院等医院已陆续开展干细胞治疗复杂先天性心脏病的临床试验，以评估其安全性和有效性。未来还需要更多的研究，开展更大规模的多中心临床试验，为干细胞治疗提供更高水平的证据，加快推进干细胞治疗，尽快实现临床应用!

事实上，干细胞在心血管疾病领域已经被广泛研究。此前报道如果心脏出现问题，可以在手术期间直接将心脏细胞贴片贴在心脏上，完成心脏修复工作。这项技术将在不久的将来实现。以干细胞为基础的“心脏再生治疗”和“心脏贴片”正日益进入公众的视野。在未来，这种技术有望成为心脏外科手术的新选择。

参考：

[1] https://labblog.uofmhealth.org/health-tech/trial-to-use-stem-cells-baby-hearts

[2] Goldberg CS, Hu C, Brosig C, Gaynor JW, Mahle WT, Miller T, Mussatto KA, Sananes R, Uzark K, Trachtenberg F, pizarro C, pemberton VL, Lewis AB, Li JS, Jacobs Jp, Cnota J, Atz AM, Lai WW, Bellinger D, Newburger JW; pHN INVESTIGATORS. Behavior and Quality of Life at 6 Years for Children With Hypoplastic Left Heart Syndrome. pediatrics. 2019 Nov;144(5):e20191010.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31628208/

(来源:互联网,仅供参考)