囊性纤维化(CF)是由CFTR基因突变引起的。虽然已知的突变有数百种，但并不是所有的突变目前都可以治疗，这意味着相当一部分CF患者缺乏靶向治疗。

为了找到治疗这些患者的新疗法，波士顿大学医学院(BUSM)的研究人员开始使用来自CF患者的血细胞来制造患者特异性诱导多能干细胞(ipSCs)，并在实验室中生成肺上皮细胞。这些肺细胞是有功能的，与病人的肺细胞高度相似。利用这些“培养皿中的肺细胞”，他们创造了一个新的平台，为那些目前没有任何治疗选择的患者发现有效的药物。

“这个模型系统可以用来为那些没有治疗而继续挣扎的CF患者确定新的治疗方法。更广泛地说，我们能够创造的功能肺细胞有能力和潜力模拟各种肺特异性疾病，包括哮喘、COpD、CF、原发性纤毛运动障碍以及病毒感染，”BUSM的医学助理教授、首席作者Andrew Berical博士解释说。

研究人员从12个不同的捐赠者身上提取了肺细胞，并对已批准的和实验性CF药物进行了测试。来自可治疗突变患者的细胞显示出预期的反应。来自无法治疗的突变患者的细胞可以被用来发现新的实验性疗法，以一种安全的、无创的方式。

该研究的资深作者Berical和Finn Hawkins (MBBCh)表示，这项工作为使用诱导多能干细胞来源的肺细胞打开了广阔的可能性。“制造与实际肺细胞类似的细胞(最初是通过抽血)，表明使用这些细胞作为安全的药物测试平台以及潜在的治疗本身的可能性。例如，如果基因改变(如CFTR突变)可以(在实验室中)被纠正，我们可能有一天有能力制造基因编辑的肺细胞，并将它们放回患者体内，从而治愈他们的肺部疾病，”Berical补充说，他也是BU/BMC再生医学中心的成员。

研究人员希望，通过产生与个体自身肺细胞在组成和功能上相似的肺细胞，他们有一天可能会发现安全、有效和改变生命的药物，为那些没有足够的治疗而继续挣扎的人。

这些发现在线发表在《自然通讯》杂志上。

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A multimodal ipSC platform for cystic fibrosis drug testing