今天,伦敦欧洲药品管理局(EMA)批准了一项针对人类非洲锥虫病的强有力的新疗法,即更为人所知的昏睡病,为受疾病影响的国家批准其使用做好了准备。这可能很快改善西非和中非地区数千名患者的生活,这些患者由采采蝇传播的寄生虫引起的昏睡病不仅会导致睡眠模式的严重破坏,还会导致攻击性,精神病,最终死亡。

“对于患有昏睡病的非洲人来说,这是一个伟大的胜利,但它也是”被忽视疾病药物倡议的胜利“德克萨斯州休斯顿贝勒医学院的热带疾病专家彼得·霍特兹说,这是一个重新发现这种药物并正在批准该药物的非营利组织(DNDi)。“这是DNDi方法的一个很好的验证。”

卫生官员去年向世界卫生组织(WHO)报告了1447例非洲人类锥虫病病例,但人们普遍认为真实病例的数量要高得多。就在10年前,人类非洲锥虫病的主要治疗方法是以砷为基础的药物melarsoprol,其中有5%的人服用它。目前使用名为eflornithine和nifurtimox的药物治疗并不致命,但它们涉及一系列复杂的输液和药丸,必须在医院进行;他们还要求患者进行疼痛的腰椎穿刺,以检查脊髓液中是否存在寄生虫。所有这些都使大多数病例发生的国家的许多患者无法获得治疗:刚果民主共和国,中非共和国,几内亚和乍得。

新药fexinidazole可作为每日一次的药丸服用10天。最初开发于20世纪80年代的fexinidazole已被拥有它的德国公司Hoechst抛弃;2005年,DNDi研究人员正在寻找可能的抗寄生虫化合物。DNDi与制药商Sanofi合作测试患者的药物,并根据一套特殊规则申请EMA推荐,旨在帮助欧盟以外的低收入和中等收入国家的新药上市。所谓的第58条程序涉及EMA,WHO和受影响国家的专家。

今天,EMA科学委员会宣布了对fexinidazole的“积极意见”,为个别国家批准其使用开辟了道路,这应该在90天内发生。DNDi说,第一批患者应该能够在2019年中期之前接种药物。

总部设在瑞士日内瓦的DNDi被忽视的热带病主任Nathalie Strub-Wourgaft说,这是几个层面的好消息。因为患者不必前往治疗,他们可以提前治愈,这不仅有益于他们,而且还有助于减缓疾病的传播。该药对轻度和重度昏睡病都有效,因此卫生工作者不再需要测试患者的脊髓液。而且患者不需要住院的事实将减轻贫困国家稀缺医院病床和工作人员的压力。

Hotez说,这种治疗方法也让人们更加希望能彻底消除这种疾病,但这需要一致的努力。“我们以前来过这里,”他说。在20世纪60年代,“昏睡病在其最低点”,但受影响地区的战争取消了大部分进展。他说,世界不应该错过这个终于征服疾病的新机会。“非洲将来会发生冲突。”