分析师称它为夏季的生物技术催化剂。但正如我们经常看到的阿尔茨海默病药物试验,结果提出的问题多于提供答案。

Biogen和Eisai的实验性阿尔茨海默氏症疗法被称为BAN2401,与安慰剂相比,在18个月内,与阿尔茨海默病相关的认知能力下降(例如记忆力减退和思维障碍)显着降低了最高剂量30%。此外,该剂量显示脑中淀粉样蛋白斑块积聚的显着清除率为93%。

这听起来很有希望。但随着Eisai在周三晚些时候在芝加哥举行的阿尔茨海默氏症协会国际会议上发表的有关数据的更多细节,出现了一些问题:虽然高剂量表明认知测量的复合终点提高了30% - 其中一个由几个更好的组成 - 已知的尺度 - 它在一个更常见的尺度上没有达到统计学意义。

还有一些关于较低剂量的问题,似乎没有效果。并且,后来,显示最高剂量组表现良好,与其他组相比,具有与阿尔茨海默病相关的ApOE4基因突变的患者显着减少。虽然尚不清楚这种突变的患者是否比没有这种突变的患者下降得更快,但分析师和投资者对这是否能解释高剂量组更积极的结果提出疑问。

Biogen首席执行官Michel Vounatsos在周四早上接受“Squawk Box”采访时表示,有关试验组间遗传差异的问题是公平的。

“这项研究是积极的,但仍有一些问题需要回答,”Vounatsos说。“ApOE上的那个显而易见且非常公平。我们必须坚持这一点。”

在研究结果出炉之前,Biogen股价创下52周新高,但在周四的交易中,股价下跌超过9%。该公司价值734亿美元,自1月以来上涨了9%以上。

Vounatsos说,Biogen的合作伙伴Eisai,总部设在日本,正在带头进行研究。

在东京证券交易所,Eisai股价下跌约10%。

“我们发言时,他们正在工作,我敢肯定,要让社区更清楚地了解ApOE,”他说,“我认为这只是一点点时间。”

Vounatsos还表示,这一结果增强了他对所谓的淀粉样蛋白假说的信心,认为在大脑中靶向斑块积聚(称为β淀粉样蛋白)将改变阿尔茨海默病的病程。但是仍然存在很多怀疑,因为阿尔茨海默病的试验失败率甚至高于其他药物开发的失败率,过去十年中至少有九个主要的晚期药物失败(并非所有这些都以淀粉样蛋白为目标,但许多哪个)。

日本公司神经病学业务集团首席医疗官Eisai的Lynn Kramer周三在一次会议简报中宣布试验成功,并指出,“我们认为这一结果确实是第一次,”并且“足够强大,可以接近监管机构讨论后续步骤。“

这些公司在本月早些时候宣布该研究在18个月后达到了目标后,令投资者感到惊讶,因为它在12个月的时间内没有这样做。根据Robert W. Baird分析师Brian Skorney的说法,Biogen和Eisai的股票大幅上涨,公司集体获得了200亿美元的市值。

阿尔茨海默氏症协会首席科学官玛丽亚·卡里略(Maria Carrillo)周三对这些数据作出了反应。

“这是第二次试验,证明通过pET成像清除大脑中的淀粉样蛋白,也许还有其他生物标志物,”卡里略告诉记者。“并且在认知测试中也有一些疗效。”

她指出,第一项是另一项Biogen Alzheimer药物aducanumab的早期试验,目前正在进行更先进的临床试验,预计将在2020年生成数据。

“我们看到的是淀粉样蛋白假说仍然需要继续进行测试,”卡里略说。

在周三公布的结果中阿尔茨海默氏症进展减缓30%是通过一种称为阿尔茨海默病综合评分(ADCOMS)的量表来衡量的,该评分结合了衡量认知的常用终点,或记忆事物和清晰思考的能力。在更常见的认知测量方法(称为ADAS-cog)中,与安慰剂相比,最高剂量的BAN2401使进展减缓了47%。

另一个众所周知的措施,即临床痴呆评分或CDR,最高剂量和安慰剂之间的差异为26%,但该结果不符合统计学意义。该指标特别重要,因为它是Biogen正在进行的aducanumab试验的主要目标,piper Jaffray分析师Chris Raymond在周三晚上给投资者的一份报告中写道。

雷蒙德写道:“我们确实认为这种反应是错误的,一旦投资者对这些数据进行透视,股票将最终恢复。”

最常见的副作用是输液反应和一种称为ARIA,或淀粉样蛋白相关的影像异常,可表现为脑肿胀或出血。Eisai的Kramer说,在所有治疗组中,这种肿胀发生率不到10%。