超20年研究，为第一类治疗肌无力的药物铺平道路

一种来自德克萨斯大学西南医学中心数十年基础研究的首种免疫调节药物，已获得美国食品和药物管理局的批准，作为一种用于成人重症肌无力的新疗法。这种罕见的慢性自身免疫疾病的特征是使人衰弱并可能危及生命的肌肉无力。

这种新药名为efgartigimod alfa-fcab，是一种人类抗体的工程片段，可以与一种被称为新生儿Fc受体(简称FcRn)的细胞表面受体结合。在1990年到2015年之间，前犹他大学免疫学教授E. Sally Ward博士，领导了这项研究，描述了这种受体在调节免疫球蛋白G (IgG)抗体水平和持久性中的作用。

2005年，她的实验室描述了一种通过阻断FcRn活性来降低抗体水平的方法，并随后证明了用于治疗抗体介导的自身免疫性疾病的临床前概念证明。全球免疫公司argenx已经从UTSW获得了与该药物相关的独家专利权。

“FcRn抑制剂的开发源于我在UTSW教师几十年来一直致力于FcRn生物学的基础工作，”Ward博士说，她现在是英国南安普敦大学分子免疫学教授和翻译免疫学主任。“研究FcRn生物学中涉及的分子和细胞生物学过程及其对抗体分子的调节和运输是我们在UTSW二十多年来工作的一个主要重点，从我在那里担任助理教授时开始。”

最近FDA批准的临床试验发现，68%的抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力患者对efgartigimod有反应，而服用安慰剂的患者只有30%有反应。该公司正在探索该制剂在IgG介导的其他条件下的可能用途。

Efgartigimod代表了Ward博士在UTSW进行的基础研究基础上取得的第二次商业成功。这项工作还导致了延长治疗性抗体半衰期的技术，目前用于FDA批准的药物ravulizumab和两种针对COVID-19的抗体疗法，以及另一种正在开发的用于治疗呼吸道合胞病毒(RSV)的抗体。

这也是去年FDA批准的第二种由UTSW基础研究开发的同类药物。不到六个月前，HIF-2α抑制剂belzutifan被批准用于治疗家族性肾癌。