以CRISpR/Cas9为依托的基因疗法已初露头角，距离临床普及的一大瓶颈是体内靶向递送。最近，香港浸会大学精准医学与创新药物研究所（pMID）的张戈教授与香港浸会大学整合生物信息医学与转化科学研究所（IBTS）的吕爱平教授在《Nature communications》发表文章提出关键解决方案。新一代中药现代化创新药物的研发模式

本文，研究团队以治疗骨肉瘤（osteosarcoma，OS）的CRISpR/Cas9核酸适配子功能化给药系统为目标，在小鼠模型中使用该适配子促进CRISpR/Cas9选择性分布于原位OS和肺转移，实现了体内基因组血管内皮生长因子A（vascular endothelial growth factor A，VEGFA）的有效编辑，抑制了原位恶性OS肿瘤和肺转移，在未发现明显副作用毒性的前提下，减少了血管生成和骨病变。

张教授说：“OS是儿童和青少年非常常见的原发性恶性骨肿瘤，主要治疗方法是手术和化疗，但术后5年生存率仅为5%至20%。适配子（Aptamer）是一些单链寡核苷酸，能特异识别靶向细胞已被广泛用于需要体内靶向给药的治疗方法。本文证明，VEGFA是治疗OS的一个新治疗靶点。”

吕教授说：“我们把识别肿瘤细胞的适配子作为靶向配体，与包装了CRISpR/Cas9的聚合生物材料偶联在一起，有利于实现肿瘤内的治疗性基因编辑。”

参与研究工作的还有浸会大学博后研究学者梁超博士、助理教授李芳菲博士、博士生王璐瑶、中医药学院祝海龙博士课题组成员王超博士，以及香港中文大学中医学院张保亭教授课题组的张宗康博士。

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原文检索：
Tumor cell-targeted delivery of CRISpR/Cas9 by aptamer-functionalized lipopolymer for therapeutic genome editing of VEGFA in osteosarcoma. doi: 10.1016/j.biomaterials.