上海交通大学生物医学工程学院任特别研究员丁显廷(Xianting Ding)七月二十日在Nature杂志发文探讨了老药新用的问题。他在文章中呼吁,药物筛选领域应当更加重视老药新用研究。改变药物原本的用途,用它们治疗新的疾病,比从头开发新药快得多,成本显然也低得多。

随着研发投入持续增高、上市风险越来越大以及市场竞争加剧,新药研发面临着日益严峻的考验。如今,成功研发上市一种高收益新药越来越困难,利用好现有药物将成为一个不容忽视的策略。

丁显廷研究员认为,与单纯的高通量筛选相比,测试不同药物组合的疗效会带来更大的进展。疾病往往是多种病理现象的综合体,选择协同起作用的药物进行联合治疗是很有希望的。这样的药物组合往往比单一药物治疗更有效,副作用更少,遭遇抵抗的可能性更低。从商业角度来讲,制药公司对于测试专利已经到期的老药没什么兴趣。因此,丁显廷研究员建议政府介入这一领域,资助有关老药新用的研究。

2014年哥伦比亚大学研究人员在Nature Medicine杂志上发表文章,揭示了摧毁毛囊引起斑秃的罪魁祸首。他们的研究显示,现有的两种FDA批准药物可以帮助一些斑秃患者恢复毛发生长。斑秃是一种会导致脱发的常见自身免疫疾病。任何年龄段的男性和女性都可能出现斑秃,患者的毛发脱落通常出现在头皮,不过有些患者也会发生面部和体毛的脱落。在此之前,还没有药物能够有效恢复斑秃患者的毛发生长。(更多详细信息参见:Nature医学:老药新用成功治疗脱发)

特拉唑嗪是一种市场上广泛销售的选择性α1肾上腺素能受体阻滞剂,最初用于治疗轻、中度高血压。近年来特拉唑嗪也被运用于治疗良性前列腺增生。北京大学、首都医科大学、中国科技大学的研究人员证实,特拉唑嗪可以通过激活pgk1和Hsp90提高机体的抗压能力。在中风及败血症的啮齿动物模型中,特拉唑嗪减轻了器官损伤,改善了动物的生存情况。(更多详细信息参见:中国学者Nature子刊揭示老药新用途)

埃默里大学的Raymond Schinazi教授是开发抗病毒药物的专家,也是学术界少有的超级富翁。Science杂志通过一篇人物特写介绍了这位传奇人物的人生经历和成功之路。Schinazi教授在数十年的学术研究生涯中获奖无数,先后发表五百多篇论文和多本专著,并于2013年1月当选美国发明家学院院士。他拥有九十多项专利,并且先后创立了多家药物研发公司。人们对Schinazi教授的评价完全是两个极端:朋友和同事将他视为一个天才、明星和英雄,也有不少人认为他不配得到这么高的利益和荣誉。(更多详细信息参见:Science:制药之王,从学术牛人到超级富翁)

作者简介:丁 显廷,中国中组部“青年****”入选者,博士生导师。2012年3月获得美国加州大学洛杉矶分校(UCLA)机械工程专业博士学 位,2013年1月进入 上海交通大学生物医学工程学院任特别研究员,主要与美国工程院院士、台湾中央研究院院士、中国中组部“顶尖****”获得者何志明 (Chih-Ming Ho)教授一起工作,从事个体化医疗、医药的相关研究。重点研究方向:1) 通过生物工程手段,如电化学信号、细胞阻抗信号、细胞力学信号、细胞光敏信号等,对重大疾病开展早期诊断和亚型归类;2)通过工程反 馈系统控制 (FSC)、微纳米流体(Microfluidics)、微机电(Bio-MEMS)等手段,对组合药物进行复方优化,对生物复杂系 统进行建模,以实现 “因人而施药,并非因病而施药”的目的。丁显廷博士参 与过3个国际大型科研中心的建立;目前担任美国比尔.盖茨基金会(Bill & Melinda Gates Foundation) “肺结核和艾滋病组合药物的临床研发” 专项在中国地区主要负责人,中国科技部十二五“新药创制重大专项”项目负责人,国家自然基金项目负责人。曾经或正在负责16个国际合作项目(合作研究所包 括美国、日本、瑞士、意大利、台湾、香港等);1篇SCI杂志(JALA)的编委会(editorial board)成员,7篇SCI国际期刊审稿人;已发表SCI论文30余篇;申请发明专利12项。

生物通编辑:叶予

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